Assine o Feed desse BlogSinopse Relato pela mãe de um portador de Distrofia Muscular de Duchenne. Suas experiências, sentimentos, relações familiares, descobertas e escolhas. Leia abaixo o livro online:.
A empresa americana Halo Therapeutics anunciou que a FDA (Food and Drug Administration) concedeu a designação de medicamento órfão à droga HT-100 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). Essa designação serve para promover o desenvolvimento de terapias para tratar doenças raras. A HT-100, também conhecida como halofuginona, é uma substância disponível por via oral que funciona inibindo o processo de fibrose patológica no músculo e estimulando diretamente a regeneração de fibras